De Grove-Valdeyron, Nathalie and Mahalatchimy, Aurélie (2018) Chapitre 2. Les essais cliniques de médicaments de thérapie innovante : quel avenir pour la réglementation européenne ? Journal international de bioéthique et d'éthique des sciences, vol. 29 (n° 2). pp. 35-51.

Abstract

Nous nous intéressons dans cette contribution aux enjeux liés aux essais cliniques et au droit applicable aux médicaments de thérapie innovante(MTI). En effet, d’un point de vue scientifique et technique, la caractérisation et la manipulation des cellules et tissus vivants en vue de leur utilisation thérapeutique posent problèmes pour garantir leur stabilité à long terme, en particulier au regard de leur tendance naturelle à l’évolution et à l’interaction au sein du corps humain. Il en résulte des difficultés pour garantir la sécurité et l’efficacité à long terme de ces MTI, qu’il s’agisse des risques de tumeurs, de contamination des cellules et tissus par des agents infectieux ou de rejet immunitaire ou encore, dans le cas des médicaments de thérapie génique, d’intégration du matériel génétique à un endroit non voulu. Or, les essais cliniques restent l’outil de prédilection pour prouver la sécurité et l’efficacité des médicaments. La réglementation européenne des essais cliniques des MTI contribue-t-elle au développement de ces médicaments en vue de leur accessibilité aux patients de l’Union européenne, en réponse à leurs attentes de sécurité et d’accès rapide à des traitements innovants ?